Synopsis
Während des ersten halben Jahrhunderts der Genetik, das mit der ersten Hälfte dieses cen tury zusammenfiel, träumten Genetiker von der Reparatur genetischer Krankheiten durch Veränderung oder Ersetzen defekter Gene. H. J. Müller schrieb über die großen Vorteile von Mutationen, "Nanonadeln" in seinem passenden Begriff, um physiologische und chemische Prozesse zart zu untersuchen. Im gleichen Sinne könnten Gene verwendet werden, um Behandlungen von Nadelspitzen-Delikatesse bereitzustellen. Doch während dieser Zeit erschien keine realistische Möglichkeit; es blieb nur ein Traum. Die Situation änderte sich im halben Jahrhundert abrupt. Die mikrobielle Genetik und ihr Ableger, die Zellkulturgenetik, lieferten den Weg. Die Pneumokokken-Transformation zeigte, dass exogene DNA zu einem dauerhaften Bestandteil des Genoms werden könnte; Versuche, dies bei Tieren zu reproduzieren, erzeugten jedoch einige verlockende Erfolgserscheinungen, meist jedoch Misserfolge. Die Transduktion unter Verwendung eines Virus als Mediator bot eine bessere Op-Portunität. Die fITSt reproduzierbare in vivo-Gentherapie bei einem ganzen Tier kam 1981. Dies war in Drosophila, mit einem transponierbaren Element als Träger. Fliegen wurden durch Einbau des normalen Allels von einer mutierten Augenfarbe "geheilt", und der Effekt war übertragbar, was nicht nur eine somatische, sondern auch eine Keimbahn-Gentherapie vorwegnahm. Gleichzeitig wurde festgestellt, dass Retroviren, die menschliche Gene tragen, äußerst effizient bei der Übertragung ihres Inhalts auf die Chromosomen kultivierter Zellen sind.
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