Muscular Dystrophy Therapeutics : Method
Langue : anglais
Edité par Humana, 2022
- Livre relié
- Neuf

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- Titre
- Muscular Dystrophy Therapeutics : Method
- Auteur
- Maruyama, Rika
- Éditeur
- Humana
- Année de publication
- 2022
- État de l'article
- New
- Reliure
- Couverture rigide
- Langue
- anglais
- ISBN à 10 chiffres
- 1071627716
- ISBN à 13 chiffres
- 9781071627716
- Série
- Livre 198 sur 382: Methods in Molecular Biology
Part I: Basics and Introduction
1. Current Strategies of Muscular Dystrophy Therapeutics: An Overview
Kenji Rowel Q. Lim and Toshifumi Yokota
2. The Story of Viltolarsen: From Preclinical Studies to FDA Approval
Rohini Roy Roshmi and Toshifumi Yokota
Part II: Sample Preparation and Assessment
3. Rapid Freezing of Skeletal and Cardiac Muscles Using Isopentane Cooled with Liquid Nitrogen and Tragacanth Gum for Histological, Genetic, and Protein Expression Studies
Saeed Anwar and Toshifumi Yokota
4. Cardiac and Skeletal Muscle Pathology in the D2/mdx Mouse Model and Caveats Associated with the Quantification of Utrophin
Tahnee L. Kennedy and Hannah F. Dugdale
5. Physiological Assessment of Muscle, Heart, and Whole Body Function in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy
Chady H. Hakim, James Teixeira, Stacy Leach, and Dongsheng Duan
Part III: Antisense Oligonucleotides
6. Restoring Dystrophin Expression by Skipping Exon 6 and 8 in Neonatal Dystrophic Dogs
Md Nur Ahad Shah and Toshifumi Yokota
7. Restoring Dystrophin Expression with Exon 44 and 53 Skipping in the DMD Gene in Immortalized Myotubes
Yusuke Echigoya and Toshifumi Yokota
8. Restoring Dystrophin Expression with Duchenne Muscular Dystrophy Exon 45 Skipping in Induced-Pluripotent Stem Cell-Derived Cardiomyocytes
Mitsuto Sato, Naoko Shiba, Daigo Miyazaki, Yuji Shiba, and Akinori Nakamura
9. Quantitative Evaluation of Exon Skipping in Urine-Derived Cells for Duchenne Muscular Dystrophy
Katsuhiko Kunitake, Chaitra Sathyaprakash, Norio Motohashi, and Yoshitsugu Aoki
10. Use of Glycine to Augment Exon Skipping and Cell Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy
Gang Han, Caorui Lin, and HaiFang Yin
11. Morpholino-Mediated Exons 28-29 Skipping in Dysferlin
Saeed Anwar and Toshifumi Yokota
12. Knocking Down DUX4 in Immortalized Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient-Derived Muscle Cells
Kenji Rowel Q. Lim and Toshifumi Yokota
13. Peptide-Conjugated PMOs for the Treatment of Myotonic Dystrophy
Jessica Stoodley, David Seone Miraz, Yahya Jad, Mathieu Fischer, Matthew J.A. Wood, and Miguel A. Varela
14. Developing Therapeutic Splice-Correcting Antisense Oligomers for Adult-Onset Pompe Disease with c.-32-13T>G Mutation
Kristin A. Ham, Russell D. Johnsen, Michel Tchan, Steve D. Wilton, and May T. Aung-Htut
Part IV: Gene Replacement Therapies
« Synopsis » peut appartenir à une autre édition de cet ouvrage.
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Conor Kenny
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